Aegerion
Homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH)
CSL Behring
Primäre und sekundäre Immundefekte(PID, SID); chronische inflammatorische demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP); Alpha 1-Antitrypsin-Mangel
EUSA
Neuroblastom
Hormosan
Nicht-dystrophe Myotonie (NDM)
Insmed
Infektionen mit nicht-tuberkulöse Mykobakterien (NTM)
Jerini
Hereditäres Angioödem (HAE)
Novartis Oncology
Myelofibrose; pankreatischer neuroendokriner Tumor (pNET); chronische myeloische Leukämie (CML)
PTC Therapeutics
Duchenne-Muskeldystrophie mit Nonsense Mutation (nmDMD)
Sanofi Genzyme
M. Fabry, M. Pompe, M. Gaucher (lysosomale Speicherkrankheiten);
erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (aTTP)